乌机场旅客服务部商务调度中心团支部组织观看纪录片《厉害了，我的国》

目前正在申请生殖健康及肿瘤相关的产品认证。

这应该算是值得恐惧的时候了。这些企业参与的动机和这周疯狂的美国乐透彩类似，虽然都知道中奖可能几乎不存在但无法释怀14亿美元的诱人回报。

既然别人恐惧的时候没来得及贪婪，别人贪婪的时候跟着贪婪一下总可以吧。但是很多人指出免疫疗法复方并非新概念，至少两年前就有复方免疫疗法临床试验开始。即便PD-1这样优质的技术平台，投入和产出的账也还是要算的。但是这里面到底有多少油水？这些复方组合是否都有足够的科学根据?巴菲特曾有句名言叫做在别人恐惧的时候贪婪，在别人贪婪的时候恐惧。毫无疑问会有少数IO组合成为大赢家，但我认为很多组合最终会失败，很多企业只是陪太子读书，尤其是IO经验不足、资源不够强大的企业

当时黄提出的肿瘤疫苗，现在这个计划包括内容还更多一些。去年11月美国副总统拜登宣布不参与2016年大选后，决定把征服癌症作为自己政治生涯结束前最后一个重要目标。新技术突破孕育巨大市场空间。

参考基因测序、免疫细胞治疗及干细胞 治疗等其他前沿技术的发展历史，从技术萌芽到产业格局形成，期间存 在相当长的监管空白期，华大基因、北科生物等龙头企业均是在此期间 发展壮大，并奠定领先优势。日本学者Motoko Arabki和Tetsuya Ishii于2014年发表的研究显示，全 世界39个有相关政策法规的国家中，有29个国家通过立法明令禁止（加 拿大和欧洲主要国家）。目前，国内相关企业主要集中在试剂盒开发和 CRO 形式的技术服务商 （主要是用于药物研发的模式动物筛选模型构建），基因治疗的临床前 探索初步展开。近几年，随着基因编辑技术的逐渐普及，尤其是简便、廉价的第三代技 术CRISPR／Cas9的出现，掀起了基因工程领域的新高潮。

此外，专利和伦理是行业的两大制肘因素，而我国的专利保护制度尚未 与国际接轨，极大地保护了本土研发机构自主创新的热情，同时生物科技创新领域相比西方国家受宗教干预的程度小，为新兴技术得以发展壮大提供了肥沃土壤。细胞治疗领域是基因编辑技术目前阶段的最重要应用，根据市场调查公 司MARKETS AND MARKETS的报告，2014年全球基因编辑市场最大的应用 领域就集中在细胞治疗。

基因编辑技术的产业链初步形成，上中游包括高校以及产品和服务类供应商，分别提供专利授权、试剂开发及核酸序列设计合成、以及应用技术开发和转化。Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 领导的合作团队最先在《科 学》杂志上发表了利用 CRISPR-Cas9 进行基因组编辑的技术，他们申请 的专利包含了该技术在不同种类细胞中应用，共计 155 项声明，其优先 日期是 2012 年 5 月 25 号。2015 年 10 月中国科学院广州生物医药与健康研究院和南京大学- 南京生物医药研究院、广州医药研究总院等合作，利用 CRISPR/Cas9 技 术成功培育出两只肌肉生长抑制素（MSTN）基因敲除狗过去的基因工程技术往往具有物种局限性，通用性差，CRISPR 基因编 辑技术则可以用在此前不能被编辑的组织和物种上，自问世以来便以星 火燎原之势席卷了整个科研领域，不仅实现了模式生物上的定制化 以及基因缺陷修复，而且能够精确指导干细胞分化，有利于开发移植器 官和再生疗法。

然而专利问题的悬而未决和伦理的限制，为相关企业发展带来了一定不确定性。经历市场的大浪淘沙后，技术领先、布局前瞻的企业有望最 终成长为基因编辑行业的皇冠明珠。银河生物（000806）——公司斥资 5 亿元投资南京生物，南京生物是 南京大学模式动物研究所和南京生物医药研究院的产业化平台，在利 用 CRISPR/Cas9 系统编辑敲除模式动物上具有领先的技术和经验。姚记扑克（002605）——拟增资上海细胞治疗公司，标的公司拥有免 疫细胞治疗技术，包括 CAR－T 在内的 6 项细胞治疗技术有望开展临 床研究。

从免疫细胞治疗（CAR-T/TCR－T）到遗传缺陷修复，基因编辑技术的下游应用为彻底治愈肿瘤、先天性遗传病及艾滋病等其他恶性疾病开辟了全新的路径。Jennifer Doudna 和 Emmanuelle Charpentier 领导的合作团队最先在《科 学》杂志上发表了利用 CRISPR-Cas9 进行基因组编辑的技术，他们申请 的专利包含了该技术在不同种类细胞中应用，共计 155 项声明，其优先 日期是 2012 年 5 月 25 号。

②东富龙:子公司伯豪生物提供利用基因编辑工具CRISPR技术的研究服务。基因编辑技术飞跃发展，操作简便性、通用性不断提升，使用成本持续下降，尤其是近年CRISPR/Cas9基因编辑技术的大规模普及，为基因编辑技术的商业化奠定了基础。

由于科研成果的开源性，生物科技 know－how 的门槛相对 较低，能够快速进行实践模仿，但后续研发的过程经常需要超出想象的 资金和人力投入。商业化进程迅速，资本化行为活跃。黄军就发表了全球第一篇有关利用 CRISPR 技术修正人类胚胎的研究 成果，本人入选《科学》杂志 2015 年十大人物。基因编辑技术的不规范使用和滥用，尤其是在辅助生殖领域，将带来巨 大伦理问题和社会问题。目前，政策上的监管尚处于真空期，为下游应用的进一步探索开放了一定的自主性。因此，伦理上地反对者们认为，CRISPR 用于修改人类生 殖细胞，不仅带来了不确定的副作用，更严重的是，基因的定制化将为 形成新的社会不公平、歧视甚至冲突打开了一扇门。

伯豪生物是国内领先生物的 CRO 公司，提供基因组编辑工具 CRISPR/Cas9 技术服务，可以快速高效实现任意哺乳动物（尤其是人类）细胞系基因敲除服务。其余国家例如俄罗斯等，政策的立场 则相对模糊。

生物科技领域的创新往往由基础研究推动，需经历由学术领域向商业化 转化的过程。这种行业特性为资本大展拳脚提供了用武之地，具备 了产业与资本高度结合的先天属性，资本的大量投入将极大地推动产业 的发展壮大。

国际上，各国在监管层面对于干预人类生殖细胞基因的问题态度不一。其应用和普及使得基因水平的遗传缺陷修复， 以及彻底治愈白血病、艾滋病等其他恶性疾病成为了可能基因编辑历经多年发展，操作简便性、通用性不断提升，使用成本持续 下降，先后出现了几代技术路径，主要包括 ZFN,TALEN，以及 CRISPR/Cas9 技术。

2.3. 粮草未动，资本先行基因治疗公司作为高回报的初创型科技企业，同样获得了金融资本的青 睐。4.2. 立足当下，延续领先优势，迎接发展机遇目前，我国基因编辑领域的技术能力居于国际领先地位，监管政策处于 真空期，有望延续基因治疗领域的领先优势。美国没有命令禁止，但是相关研究受到FDA和NIH（美国 国立卫生院）的严格约束，英国等国家允许使用14天以下的胚胎用于科 学研究。6.2. 临床研究的不确定性风险基因编辑临床研究投入大，时间周期长，不确定因素多。

3.2. 伦理之辩：科学家可否拥有上帝之手？中山大学黄军就教授利用 CRISPR 技术，成功修改了多个人类三原核受 精卵（一个卵细胞和两个精子结合）中地中海贫血症相关的编码血红蛋 白 beta 亚基的基因 HBB，这是第一次发表编辑人类胚胎基因组的研究。日本学者Motoko Arabki和Tetsuya Ishii于2014年发表的研究显示，全 世界39个有相关政策法规的国家中，有29个国家通过立法明令禁止（加 拿大和欧洲主要国家）。

涉及 的双方中，一方是加州伯克利大学的 Jennifer Doudna 教授及其合作者 德国亥姆霍兹医学研究中心的 Emmanuelle Charpentier 教授，另一方 是来自麻省理工的张锋。5. 相关上市公司劲嘉股份（002191）——公司与中山大学黄军就副教授合作，目标建 立基于 CRISPR/Cas9 技术的地中海贫血疾病基因修正的技术体系。

改写基因密码 的能力形同拥有上帝之手，在技术的推动下，人类有望走向一个生 命自由定制、挣脱生老病死的绮丽未来。③银河生物：参股公司南京生物拥有先进的基因编辑模式动物技术。

基因治疗 兴起于1990s年代，使用重组病毒载体作为基因治疗手段的临床试验在世 界范围内大规模开展，然而当时的试验中重组病毒载体往往不能在基因 组正确位臵插入，导致表达蛋白效率不高，或者插断某些基因导致癌症。随后，英国用基因编辑方法改 造的细胞治疗技术治愈了白血病。不同于已经 实现基因敲除的牛、羊、猪、猴等其他大型哺乳动物，狗的生殖生理较 为特殊，基因敲除狗的培育难度大，此次中国科学家培育出的基因敲除 狗为世界首例。6. 风险提示6.1. 监管政策风险国家尚未出台基因编辑的监管政策，同时对于遗传修饰的干细胞临床研 究尚未完全放开，存在一定的监管政策的风险。

然而，我国的相关临床试验不仅继续推进并取得重大进展。2015 年 12 月，备受瞩目的人类基因编辑国际峰会达成共识：基因编辑 技术不应用于准备建立妊娠的人类胚胎，即反对定制婴儿，但并未禁止 编辑胚胎或生殖细胞的基础研究，同时指出，随着科学研究和社会认识的发 展，生殖细胞编辑的临床使用应当进行重新考量，为未来基因编辑技术的进 一步应用拓展留下了余地。

主要终端用户包括生物技术和制药公司、学术研究机构以及合同研发机构（CRO）。另有4个国家，包括中国、印度、爱尔兰和日本， 通过指南和管理条例来管制约束。

4. 中国迎风起舞，把握历史发展机遇4.1. 回顾历史，基因治疗领域领跑世界 10 年在基因治疗领域，我国近十多年来一直保持着世界领先优势。而国外同类基因治疗药物安进公司的Imlygic融瘤病毒（T-VEC） 于2015年才获得美国FDA批准。

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